近日，专注于糖尿病干细胞药物开发的瑞吉维思生物科技（上海）有限公司完成了由深圳市高新投创业投资有限公司领投，成都深高投中小担创业股权投资基金合伙企业和深圳深蓉瑞合投资合伙企业跟投的天使轮融资。此次融资将支持瑞吉维思团队组建到位，启动瑞吉维思首发干细胞产品的安全性评价及IND申报工作。

瑞吉维思生物科技（上海）有限公司创始人李维达教授基于糖尿病发病机理的深入认识，首次通过基因编辑实现更成熟和更稳定的人多能干细胞到胰岛β细胞的诱导分化技术，相关研究成果获得国家发明专利授权，论文发表于Nature Communications，该技术获国际糖尿病顶级期刊《Nature Reviews Endocrinology》及《Science Signaling》研究亮点评述。

目前学界达成共识，人多能干细胞诱导分化为胰岛β细胞这一前沿技术存在两大瓶颈制约其发展：第一，功能成熟性差，不能良好地响应葡萄糖刺激；第二，在糖尿病人体内高脂、高糖的代谢压力下存在脆弱性，无法长期存活。因此，如何获取功能更加成熟且能长期稳定发挥作用的胰岛β细胞是一个亟待解决的问题。长久以来，通过基因编辑改善胰岛β细胞功能和生存是目前学术界聚焦的热点，但是还没有实质性进展，其中一个重要因素是缺乏合适的靶点。

李维达教授团队以SLC30A8（功能失活降低人类患糖尿病的风险）基因为靶点，在干细胞中敲除该基因并进行β细胞诱导分化，实现了SC-β细胞功能与生存能力的强化，突破了制约该技术的两大瓶颈，推动了糖尿病的细胞替代疗法的发展。

李维达表示：“糖尿病中存在胰岛β细胞的缺损，补充糖尿病中胰岛β细胞是治疗糖尿病关键一环。国外已有利用人多能干细胞分化而来的胰岛β细胞的治疗的临床案例，但这一治疗方案依然存在分化胰岛β细胞不能很好地响应病人血糖的变化和对糖尿病人高血糖高血脂的病理微环境没有抵抗力并二次缺损等缺点。我们通过基因编辑及小分子化合物处理的方式，增加分化胰岛β细胞的成熟性，并且实现了对分化胰岛β细胞的优化，增强了其抵抗糖尿病病理微环境的能力，达到了更高的治愈率。”

目前，由干细胞诱导分化为β细胞为糖尿病人进行β细胞替代的治疗方法在美国已开展临床实验, Vertex公司临床 phase 1/2期结果显示，移植后第90天，第一位移植患者恢复基础胰岛素生成，每日外源胰岛素需求减少91%；移植第270天，该患者完全脱离外源胰岛素使用。上述临床试验虽取得不错的效果，但所采用的SC-β细胞起效较为缓慢，证明细胞功能本身不成熟，需要依赖内环境进一步发育成熟，且细胞在糖尿病环境中的长期稳定性还有待观察。李教授团队通过研究使ZnT8蛋白功能失活成功地增强了β细胞功能并且提高了β细胞抵抗代谢压力的能力，从而在移植后加速了糖尿病小鼠血糖恢复，提高了小鼠糖尿病的治愈率，为优化糖尿病β细胞替代性疗法提供了新靶点、新方法。

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